多发性硬化中期数据结果优异创新药企诺诚健华投资价值凸显
作者：韩森备受业界关注的奥布替尼治疗多发性硬化（MS）进展在诺诚健华刚发布的2022业绩报告中揭晓。奥布替尼治疗MS 全球 II 期临床试验的12 周中期分析数据达到主要终点。奥布替尼显著降低了多发性硬化患者的疾病活动。与安慰剂相比，每天一次50毫克剂量组、每天两次50毫克剂量组以及每天一次80毫克三个剂量组的钆增强T1 脑部累计新发病灶分别减少了71.1%（P=0.0238）、80.8%（P=0.0032）和92.1%（P=0.0006），呈现剂量依赖性的改善趋势。P值展现了显著的统计学意义，因此临床II期不需要继续患者入组。从之前公布的奥布替尼的透脑性数据来看，150毫克剂量下，脑脊液浓度可以达到31.3，即使在更低剂量下，也远超其他BTK抑制剂，这一点也反映在了II期疗效数据上，三个剂量组均达到主要终点，展现了透脑性数据和有效性数据的正相关关系。此外，奥布替尼的II期中期数据优于目前已批准上市大分子MS药物II期的疗效数据。每天一次80毫克剂量组有效性最好，钆增强T1 脑部累计新发病灶减少了92.1%，有力地支持下一步临床开发。诺诚健华公布的财务业绩也十分亮眼，尤其是奥布替尼收入约5.66亿元，较上年同期飙涨163.6%；公司的现金和现金等价物增至90.56亿元，为长期发展奠定良好的财务基础。从诺诚健华扎实的财务表现和优异的MS中期数据可以看出，这家公司的创新实力与投资价值正持续释放。那么，诺诚健华到底有何过人之处？这家成立不久的创新药企得以快速成长的密码又是什么？创新实力巩固护城河优势对创新药企来说，研发的产品只有首创（First in Class）或有成为同类最佳的潜力（ Fast follow中的Me better），才是真正的创新，更是企业拥有强大创新能力和稀缺属性的重要标志。奥布替尼靶点选择性强、生物利用度高、安全性好和有效性高等突出优势，使其在淋巴瘤领域拥有Best-in-class的能力，而在自身免疫性疾病领域同时具有first-in-class和best-in-class的潜力，刚刚公司的MS中期数据就证实了这一点。在自身免疫性疾病领域，诺诚健华正进一步加强药物发现平台，通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，旨在为大量未满足的临床需求提供first-in-class或者best-in-class疗法。这些创新药在全球都具有广阔市场潜力。奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）IIa 期临床试验取得积极效果 ，研究显示奥布替尼安全性和耐受性良好，疗效呈剂量依赖性的改善趋势。奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ ITP）II期临床试验也获得概念验证（PoC）。截至2023年2月6日，22 名对糖皮质激素 (GC) 或静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 敏感的患者中，50毫克剂量组75.0%达到主要终点。而在T细胞通路，两款TYK2抑制剂也有望成为“重磅炸弹”。TYK2 抑制剂巨大的市场空间，已经得到验证。武田制药以40亿美元首付加20亿美元里程金收购Nimbus TYK2抑制剂NDI-034858。诺诚健华拥有的TY2抑制剂组合，分别是靶向 TYK2 的结构域 JH1 的ICP-332，以及靶向 JH2 的 ICP-488（将分别进行针对特应性皮炎、银屑病、系统性红斑狼疮和炎症性肠病等开发），前景广阔，拥有很大的市场潜力。丰富产品管线高效推进在深耕明星产品奥布替尼的同时，诺诚健华站在可持续发展角度寻求更多未来的驱动“引擎“，在血液瘤、实体瘤和自身免疫性疾病三大领域实现了在研项目的高效推进。针对血液瘤，诺诚健华以奥布替尼作为核心疗法，以及tafasitamab、ICP-248、ICP-490、ICP-B02等血液瘤领域丰富的管线，加之未来潜在的内部开发和外部引进的管线开发，诺诚健华旨在成为血液瘤领域的领导者。公司通过单一或联合疗法覆盖多发性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和白血病，尤其在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域深度布局。目前tafasitamab联合来那度胺已在中国香港获批上市，将惠及大湾区患者；在博鳌乐城开出首方，首例患者在治疗2个周期后疗效评估达到完全缓解（CR）；已被纳入10多个省市的地方商保的海外特药目录，提升了这些区域DLBCL患者的可及性。此外，诺诚健华布局了ICP-490、ICP-B02和ICP-248等具备高度差异化竞争优势的血液瘤治疗产品，这些产品都有望成为潜在的“重磅炸弹”。诺诚健华的实体瘤管线基于精准医疗理念，不断加强实体瘤管线覆盖以造福更多患者，实现在正确的时间为正确的患者提供正确的药物。ICP-192 和 ICP-723 具有潜在的best-in-class潜力，将使公司能够在实体瘤治疗领域建立稳固的地位。值得关注的是，ICP-B05是一款抗趋化因子受体8（CCR8）单克隆抗体，是诺诚健华和康诺亚共同开发的潜在first-in-class药物，将开发作为单一疗法或与其他疗法联合治疗高发的晚期实体瘤，包括肺癌、消化道癌等。CCR8在肿瘤浸润的调节性T细胞（Treg）上特异性高表达，是肿瘤部位的Treg细胞非常好的生物标志物，是极具潜力的肿瘤免疫靶点。诺诚健华在既有管线的厚度上，拥有无限的延展性，已从小分子拓展至双抗、靶向蛋白降解剂等，公司充足的现金还将有望持续引入优势互补产品及平台，不断提升诺诚健华的创新实力和护城河优势。结语：一切过往，皆为序章。作为全球第二大医药市场，未来中国创新药的崛起是毋庸置疑的。然而，大浪淘沙，无数事实证明，惟有“耐力”超强兼具“技巧”的“长跑型”选手，方能成功突围。对此，诺诚健华正蓄势待发。一方面，公司拥有充足的现金流，90.56亿元为公司探索前沿医药领域、技术创新和产品商业化落地提供了强大保障。另一方面，公司则已构建以奥布替尼等主要产品为核心，加之一系列丰富的产品管线，血液瘤、实体瘤和自身免疫性疾病三大领域具备差异化竞争优势，已然形成商业化、国际化与创新化三轮驱动发展之势。眼下的诺诚健华，兼具“耐力”与“技巧”，投资价值正不断显现，其未来的发展与表现尤为值得期待。免责声明：本文仅供参考，不构成投资建议。
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